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基因治疗的出现改变了传统医疗的范式，特别是针对罕见病。7月16日，《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果：科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法，有望将致命遗传病扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成，成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变，为未来实现胎儿基因治疗带来了希望！